Jak vznikají nové léky? A kdo to platí?

Zena.cz | 12.12.2012 | Rubrika: Novinky

Výroba léků je obrovský byznys, možná lepší než zbrojní průmysl. Jenže aby nový lék vznikl, musí do něj každá farmaceutická firma "nalít" obrovské množství peněz. Každou chvíli se objeví zprávy o objevu nových látek, které by mohly přinést zásadní změnu do léčení různých nemocí, často vážných. Jenže lidé na rakovinu umírají dál. Proč to tak dlouho trvá? Ptají se občas zoufalí nemocní nebo jejich příbuzní. Odpověď samozřejmě neexistuje, protože by se jednalo ne pouze o jeden lék, ale stovky, možná tisíce preparátů na různé druhy nádorů.

Původní článek zde.

Český podíl na vývoji léků

Na léčbu čekají i pacienti s jinými nemocemi, které také dokáží zničit kvalitu života. Za prvé je třeba říct, že informace o nových lécích je třeba brát s určitou rezervou. Média mají obecně tendenci k přehánění, ale někdy to není jejich vina. Někdy tyto zprávy posílají do světa samotné farmaceutické firmy, aby zvýšily kurs svých akcií na burze.

Většina perspektivních preparátů pochází z USA, kde vyvíjené léky schvaluje k prodeji FDA, pokud se prokáže, že preparát je dostatečně bezpečný a účinný. Postup v jiných státech světa je obdobný. V ČR podléhají nové léky schválení Státního úřadu pro kontrolu léčiv (SÚKL). Hvězdou světového výzkumu a vývoje nových léčiv byl nedávno zesnulý akademik Antonín Holý, jehož antivirotické preparáty měly úspěch po celém světě a lék Viread je nejúčinnějším lékem proti AIDS.

Nové léky, nové působení

Inovativní léky přinášejí pacientům nejmodernější možnosti léčby a naději na uzdravení. Obsahují buď zcela novou účinnou látku nebo novou kombinaci účinných látek. Inovativní mohou být také přídavné látky k již dříve objevené účinné látce, které zvyšují účinnost a bezpečnost léku. Inovace léku může spočívat i v nové lékové formě, jež usnadní užívání a vstřebávání léku a snižuje jeho nežádoucí účinky. Inovací rozumíme i rozšíření původní indikace léku, a tedy i rozšíření spektra jeho použití. Dlouhá cesta k novému léku

Výzkum a vývoj léků je velmi rizikové, nákladné a zdlouhavé podnikání. Vývoj jednoho léku stojí zhruba 1 až 1,7 miliardu dolarů. Od objevu účinné látky až k první registraci nového léku a jeho uvedení na trh uplyne nejméně 10 let.

Ve výzkumných laboratořích se pracuje na obrovském množství nových preparátů, ale pouze několik z nich projde úspěšně testovacím a schvalovacím procesem. Z 10 000 nových sloučenin, které vědci objeví, se pouze 250 dostane do předklinického zkoušení. Do klinického hodnocení pak postoupí jen hrstka a pouze jeden z pěti léků testovaných v klinických zkouškách je schválen registrační agenturou.

To je pouze první fáze

Prvním stupněm jsou předklinické testy v laboratořích, většinou na zvířatech. Předklinická fáze zajistí dostatek informací o jeho toleranci, toxicitě a chování v organismu. To trvá tři až čtyři roky. Pokud je úspěšná, může lék postoupit do fáze klinického vývoje, ve které se zkoumá jeho účinnost a bezpečnost na lidských jedincích. Ani tehdy ale není vyhráno a v kterémkoli stadiu se může vývoj léku zastavit nebo ukončit. Statisticky je úspěšný pouze jeden z pěti preparátů, který vstoupí do procesu klinického testování. To probíhá již na dobrovolnících a má několik fází.

Kdo se hlásí dobrovolně?

Fáze I - testuje se na malé skupince lidí (obvykle 10 - 100) a cílem je určit bezpečnost a dávkování nového léku, jakož i jeho vedlejší účinky. Trvá nejméně jeden rok. Zkoumá se především chování v lidském organismu, snášenlivost a působení na jednotlivé orgány. Proto se tato fáze provádí nejčastěji na zdravých jedincích. Fáze II - látka se poprvé podává v dané indikaci malému počtu vybraných, přesně definovaných pacientů. Testuje se účinnost proti dané chorobě a dále se vyhodnocuje bezpečnost nového preparátu. Hledá se vhodná dávka a zároveň se shromažďují i další údaje, např. o chování v organismu a snášenlivosti. Druhá fáze se provádí na skupině 100 - 300 dobrovolníků a přinejmenším trvá dva roky.

Fáze III - probíhá na statisticky významných počtech pacientů (obvykle stovky až tisíce) a porovnává se účinnost léku ve srovnání s jinými léky, případně s vývojem nemoci, pokud není léčena. Tato fáze se počítá na tři roky. Studie probíhají často mezinárodně, aby mohla být látka zkoumána v co nejkratší době na co největším počtu vhodných pacientů. Zkoumá se dlouhodobá účinnost. Projde-li nový lék úspěšně všemi fázemi klinického hodnocení, lze všechny výsledky předložit k jeho registraci státní autoritou (v ČR - Státní ústav pro kontrolu léčiv, na evropské úrovni Evropská léková agentura). Uvedením léku na trh však jeho sledování nekončí.

Fáze IV - Shromažďují se informace o výskytu nežádoucích účinků, o účincích při dlouhodobém podávání, nové informace o možných interakcích s jiným léky, podávání speciálním skupinám osob (starší lidé, děti, těhotné ženy atd.). V dlouhodobých studiích se např. sleduje, jak podávání léku prodlužuje život pacientů a zlepšuje jeho kvalitu. Na tuto fázi se počítají opět dva až tři roky nejméně.

Kde to vázne?

Zásadní význam má informace o tom, v jakém stadiu vývoje se daný lék nachází. Preparát, který je ve II. fázi klinického testování, má jistě větší šanci na úspěch, než nová účinná látka, která je v předklinickém testování. Pokud je nový lék již ve fázi klinického testování, je dobré vědět na kolika dobrovolnících byl lék testován. Dokud neproběhnou úspěšné testy na tisících dobrovolníků, nemá lék naději, že by byl schválen k prodeji. Není proto divu, že počet nově objevených sloučenin není nijak vysoký. Alarmující je zejména skutečnost, že počet nově objevených inovativních léků trvale klesá. Ještě před deseti lety bylo na trh uvedeno více než 40 nových sloučenin. V posledních letech je to přibližně 30. Navíc se prodlužuje doba vývoje, která v případě moderních léků činí zhruba 12 - 14 let.

Vývoj pomáhá vědě

Výrobci originálních léčiv tak investují obrovské peníze do vědy a výzkumu. Výsledky loňské odborné studie potvrdily, že inovativní farmaceutický průmysl podporuje vzdělanost české společnosti. Je jedním z odvětví, které se nejvíce zaměřuje na rozvoj v oblasti vědy a výzkumu. Podíl výdajů, které inovativní farmaceutické společnosti sdružené v AIFP investují v ČR do výzkumu a vývoje, významně převyšuje i tradiční průmyslové sektory, jako je např. automobilový průmysl.

Do klinického hodnocení, které probíhá před uvedením léků na trh, u nás tyto společnosti v roce 2009 investovaly zhruba 1,2 miliardy korun. Přitom podíl výdajů členských společností AIFP na vědu a výzkum je téměř 8krát vyšší, než je průměrný podíl těchto výdajů v celé České republice.